I malati di leucemia che non hanno risposto al trattamento ora sperano in una cura grazie a una nuova pillola sperimentale chiamata rifumenib.

Questo farmaco ha completamente sradicato il cancro in un terzo dei partecipanti a una sperimentazione clinica tanto attesa negli Stati Uniti.

Sebbene non tutti i pazienti abbiano mostrato una remissione completa, gli scienziati rimangono ottimisti perché i risultati suggeriscono che la pillola potrebbe aprire la strada a futuri trattamenti per la leucemia.

“Siamo molto ottimisti sui risultati per i pazienti che hanno ricevuto questo farmaco. Questa era la loro ultima possibilità”, ha detto il coautore dello studio, il dottor Ghiyas Issa, un medico di leucemia presso l’MD Anderson Cancer Center dell’Università del Texas.

“Sono progrediti con più linee di trattamento e una parte di loro, circa la metà, ha visto scomparire le cellule leucemiche dal midollo osseo”, ha detto a EuronewsNext.

Come funziona questa pillola?

La leucemia mieloide acuta (AML) è un tipo di cancro che attacca il midollo osseo, dove vengono prodotte le cellule del sangue, e provoca la produzione incontrollata di cellule difettose.

Revumenib è una nuova classe di trattamento mirato alla leucemia acuta che inibisce una specifica proteina chiamata menina. Il farmaco agisce riprogrammando le cellule leucemiche in cellule normali.

La menina è coinvolta nel complesso meccanismo attraverso il quale le cellule leucemiche dirottano e fanno sì che le normali cellule del sangue si trasformino in cellule tumorali.

Issa ha spiegato che con Revumenib il motore si spegne e le cellule leucemiche tornano a essere cellule normali, con conseguente remissione.

Questa formula ha già salvato 18 vite nell’ambito della sperimentazione clinica, i cui risultati promettenti sono stati pubblicati questo mese in natura.

I risultati preliminari hanno mostrato che il 53% dei pazienti ha risposto a rifumenib e il 30% ha avuto una remissione completa senza alcun tumore rilevabile nel sangue.

Sulla base dei dati di questo studio, nel dicembre 2022, la FDA ha concesso a Revumenib una “designazione terapeutica rivoluzionaria” per accelerare il suo sviluppo e la revisione normativa.

Il trattamento della leucemia, tuttavia, non è per tutti

“Questo è sicuramente un enorme progresso ed è il risultato di anni di scienza”, ha detto Essa.”Molti gruppi hanno lavorato duramente in laboratorio per capire la causa della leucemia”.

Tuttavia, ha spiegato che il farmaco non è adatto a tutti i pazienti. È per un certo sottogruppo di leucemie che generalmente hanno geni o fusioni cromosomiche mancanti o classificati erroneamente.

La pillola sperimentale prende di mira le due mutazioni più comuni nella leucemia mieloide acuta, un gene chiamato NPM1 e una fusione meno comune chiamata KMT2A. Insieme, si stima che queste mutazioni si verifichino in circa il 30-40% delle persone con leucemia mieloide acuta.

Lo studio di fase 1 ha arruolato 68 pazienti in nove ospedali statunitensi. Tutti loro hanno visto la loro leucemia tornare dopo altri trattamenti o non hanno mai risposto bene ai farmaci chemioterapici convenzionali in primo luogo.

Tra loro c’era Algimanti Dogilet, un architetto lituano di 23 anni a cui era stata diagnosticata la leucemia. Aveva ricevuto due trapianti di midollo osseo da sua sorella, ma tutti gli altri trattamenti fallirono. I suoi medici hanno persino preso in considerazione le cure palliative per alleviare le sue sofferenze.

“Ero disperata. Era come vivere in un film orribile. Sentivo la morte imminente e avevo solo 21 anni”, ha detto. disse El País.

Tuttavia, una volta che ha iniziato a vendicarsi due anni fa, Daugeliate si è ripresa completamente. Da allora ha potuto riprendere la sua vita normale, laureandosi al college e lavorando in uno studio di architettura a Copenhagen.

Effetto forte con effetti collaterali limitati

Secondo Issa, sebbene questo farmaco sia abbastanza sicuro rispetto ai trattamenti standard per la leucemia, sono stati identificati due principali effetti collaterali.

Il primo colpisce il sistema elettrico del cuore e può essere rilevato da un elettrocardiogramma (ECG). Tuttavia, Issa ha affermato che la riduzione della dose o l’interruzione del trattamento ha risolto il problema in tutti i casi.

Il secondo effetto collaterale è indicato come sindrome di differenziazione – un intervallo di probabilità Reazioni pericolose per la vita ai trattamenti per la leucemia, ma può essere gestita efficacemente se riconosciuta tempestivamente e se vengono intraprese azioni appropriate per fermarla. Secondo Essa, tutti i casi di sindrome da differenziazione in questo studio sono stati trattati con successo senza complicazioni per i pazienti.

Lo studio è ancora agli inizi e i risultati sono preliminari. Studi di fase I come questo mirano a verificare se un farmaco è sicuro e trovare la dose più alta che può essere somministrata senza causare gravi effetti collaterali.

È in corso uno studio di fase II che esamina specificamente l’efficacia di Revumenib.

Dodici pazienti nello studio che hanno risposto al farmaco sono stati sottoposti a trapianto di cellule staminali o di midollo osseo. Questi trapianti richiedono che i pazienti non abbiano il cancro o livelli molto bassi di cancro nel sangue e Revumenib li ha aiutati ad arrivarci.

Sebbene la pillola anticoncezionale sperimentale non sia una cura definitiva, i ricercatori che hanno lavorato alla sperimentazione sono ottimisti.

“In futuro, abbiamo in programma di combinare questa pillola con le terapie standard che abbiamo attualmente per la leucemia acuta”, ha detto Essa.

“Questa è la strategia più probabile per portarci in cura poiché i pazienti non devono vedere i medici della leucemia in seguito e non hanno bisogno di trattamenti per la leucemia”.